세상에서 가장 비싼 20억짜리 치료제 졸겐스마

zolgensma - 졸겐스마

지난해 말 축복처럼 찾아온 아기. 아서 모건

그런데 생후 6개월이 지났는데. 스스로 움직이지 못한다.

신생아 유전질환 사망 1위

알고 보니 신생아 유전질환 사망 1위

생후 2년 내 10명 중 9명이 숨진다는 척수성 근위축증(SMA)

 

방법은 단 하나 치료제 투약!!!

그런데 약 한 번 맞는데 179만 파운드. 우리 돈 28억 2천만 원.

축복 속에 태어난 아기를 집어삼키는 가장 잔인한 유전질환

척수성 근위축증(SMA)

스스로 목을 못 가눌 정도로 근육이 마비되다가 끝내 숨지고 만다. 운동 관여 유전자인 'SMN1' 돌연변이 때문에 숨 쉬게 할 근육조차 사라지기 때문.

 

그런데 제약사 노바티스가 '졸겐스마'를 내놨다.

졸겐스마를 투약하면 돌연변이가 발생한 곳에서 SMN1 유전자를 대체하게 되는데. 단 1회 투여만으로 스스로 호흡하고 걸을 수 있어 기적의 치료제로 불린다.

 

문제는 돈!!!

단 1회 투약에 28억

세상에서 가장 비싼 약!!!

돈 없는 사람은 엄두도 못 냈는데...

그런데 영국 정부가 올해 국민건강보험을 적용. 그 첫 사례자로 아서를 지목했다.

 

리스 모건/ 아서 아빠

지금 이 치료를 받을 수 있다는 것은 정말 우리에게 엄청난 일입니다.

아서에게 최선의 삶을 줄 수 있을 거예요.

우리나라에서도 매년 17명 정도의 SMA 영아 환자가 발생

다행히 지난달 식품의약품 안전처가 졸겐스마 국내 사용을 허가했고 건강보험심사평가원이 보험급여 적용 여부를 결정할 예정이다.